Theo báo cáo của phương tiện truyền thông nước ngoài, Biogen đã ngừng tất cả các chương trình trị liệu gen dựa trên các viên nang liên quan đến vi-rút adeno (AAV).
Trên thực tế, Biogen đã loại bỏ các liệu pháp gen từ năm 2023. Giờ đây, như một phần của chiến lược phân bổ vốn đang diễn ra, công ty đang từ bỏ hoàn toàn công nghệ AAV.
Biogen, một công ty công nghệ sinh học có nền tảng vững chắc về các bệnh di truyền và hiếm gặp, tuyên bố rằng họ vẫn cam kết với lĩnh vực này và sẽ tập trung nguồn lực vào các liệu pháp và thuốc tiên tiến có tiềm năng lớn hơn để mang lại kết quả tốt hơn cho bệnh nhân.
Trong khi hầu hết các thành viên trong nhóm trước đây chịu trách nhiệm phát triển vectơ AAV đã được bổ nhiệm lại sang các vai trò khác trong công ty, một số ít nhân viên phải đối mặt với tình trạng bị sa thải, ảnh hưởng đến các vị trí nghiên cứu, vận hành và kỹ thuật.
Biogen không phải là công ty đầu tiên từ bỏ công nghệ AAV.
AAV (vi rút liên quan đến adeno-) là một vectơ vi rút thường được sử dụng để cung cấp các liệu pháp gen, với các ưu điểm bao gồm tính ổn định tương đối và biểu hiện-lâu dài.
Cho đến nay, một số liệu pháp gen dựa trên công nghệ này đã được phê duyệt để sử dụng trên thị trường, chẳng hạn như Luxturna của Spark Therapeutics dành cho các bệnh về võng mạc và Zolgensma của Novartis dành cho bệnh teo cơ cột sống.
Tuy nhiên, liệu pháp gen AAV cũng phải đối mặt với những thách thức đáng kể về chi phí, khả năng miễn dịch và an toàn. Giá điều trị "cao ngất trời" từ 1–3 triệu đô la thể hiện sự mâu thuẫn rõ ràng với những lợi ích lâm sàng không chắc chắn của chúng. Điều này đã dẫn đến một "giai đoạn điều chỉnh hợp lý" trong lĩnh vực này, trong đó một số công ty lựa chọn thu hẹp quy mô hoặc rút lui, chuyển nguồn lực sang các lĩnh vực khác một cách chắc chắn hơn.
Takeda Pharmaceuticals đã kết thúc-nghiên cứu AAV giai đoạn đầu vào năm 2023.
Roche cũng thực hiện "tái cơ cấu cơ bản" đơn vị trị liệu gen, Spark Therapeutics, ghi nhận thiện chí 2,4 tỷ USD.
Đầu năm nay, Pfizer đã rút liệu pháp gen AAV Beqvez điều trị bệnh máu khó đông B khỏi thị trường. Sản phẩm này chỉ mới được FDA chấp thuận vào tháng 4 năm 2024 để điều trị bệnh máu khó đông B với mức giá 3,5 triệu USD, đã bị Pfizer từ bỏ chưa đầy một năm sau khi ra mắt.
Tương tự, Vertex đã thông báo trong năm nay rằng họ sẽ ngừng nghiên cứu sử dụng AAV làm vectơ liệu pháp gen.
Giờ đây, Biogen đã gia nhập hàng ngũ, trở thành một công ty dược phẩm lớn khác thoát khỏi công nghệ AAV.
Vectơ "ngôi sao" một thời đang phải đối mặt với một mùa đông, với những người khổng lồ cùng nhau chuyển hướng. Tuy nhiên, điều này không phủ nhận tương lai của liệu pháp gen mà thay vào đó có thể khuyến khích ngành đầu tư vốn vào các công nghệ mới hứa hẹn hơn, thúc đẩy sự xuất hiện và phát triển của các liệu pháp gen thế hệ tiếp theo.
Thẩm quyền giải quyết :https://www.fiercebiotech.com/biotech/biogen-chính thức-kết thúc-tất cả{-aav-gen-liệu pháp-công việc-thúc đẩy-nhóm-tái cấu trúc
