Trong hai ngày qua, ủy ban cố vấn của FDA đang bỏ phiếu về hai liệu pháp gen Bluebird, Beti cel và Eli cel. Mặc dù các tài liệu được công bố hôm thứ Ba cho thấy các nhà khoa học đã thận trọng ủng hộ liệu pháp Beti cel (zynteglo) và tỏ ra nghi ngờ về Eli cel, một liệu pháp gen chữa các bệnh suy mòn não. Tuy nhiên, đối với "Eli cel có lợi hơn rủi ro ở bất kỳ phân nhóm trẻ nào mắc chứng loạn dưỡng não sớm không?" Kết quả bỏ phiếu của các thành viên ctgtac là 15 người ủng hộ và 0 phản đối.
Mặc dù đã bỏ phiếu xác nhận, vẫn chưa biết FDA sẽ đưa ra quyết định cuối cùng như thế nào. FDA sẽ đưa ra quyết định cuối cùng về việc phê duyệt Beti cel và Eli cel lần lượt vào ngày 19/8 và 16/9.
Quyết định của nó sẽ quyết định số phận của Bluebird, định hình phương pháp nghiên cứu và phát triển của các liệu pháp gen khác, và nhiều khả năng sẽ thay đổi phương pháp điều trị của hai căn bệnh di truyền.
Giờ đây, sau nhiều năm nghiên cứu và đầu tư hàng tỷ đô la, công ty sinh học Bluebird đã thiếu vốn, hoặc dẫn đến sự phá sản của công ty trong vòng một năm. Nếu hai liệu pháp gen này được chấp thuận, điều đó có nghĩa là các sinh vật Bluebird sẽ tiếp tục tồn tại, điều này cũng có lợi cho sự phát triển của liệu pháp gen đối với các bệnh hiếm gặp.
Trước đó, Beti cel và Eli cel đã nhận được sự chấp thuận quan trọng ở châu Âu, nhưng những trở ngại trong sản xuất và khó khăn trong việc hoàn trả đã buộc Bluebird phải rút khỏi thị trường và đóng cửa hoạt động kinh doanh tại đó. Chỉ có một số bệnh nhân nhận được cả hai phương pháp điều trị. Tại Hoa Kỳ, những bất đồng với FDA về việc thử nghiệm sản xuất đã hai lần làm chậm kế hoạch của Bluebird trong việc xin phê duyệt beta cel và làm chậm tiến độ của một liệu pháp gen khác cho tế bào hình liềm trong điều kiện máu. Ban đầu FDA đã từ chối đơn đăng ký của Bluebird và đối tác Bristol Myers Squibb cho loại thuốc thứ ba được đề cập bởi leschly, một liệu pháp tế bào cho bệnh đa u tủy, cuối cùng đã được phê duyệt vào đầu năm 2021.
Sự chậm trễ và thất bại đặc biệt gây tốn kém cho Bluebird. Giá trị thị trường của nó là gần 10 tỷ đô la Mỹ vào đầu năm 2018, và hiện đã giảm xuống chỉ còn hơn 250 triệu đô la Mỹ. Công ty sẽ chuyển trụ sở chính từ Cambridge đến Somerville, Massachusetts, để tiết kiệm tiền, và cho biết vào tháng 4 rằng họ sẽ sa thải khoảng một phần ba số nhân viên của mình.
Tuy nhiên, việc cắt giảm chi phí chỉ là một phần nhỏ. Bluebird đã mất hàng trăm triệu đô la trong quý năm nay và số tiền hiện có chỉ là 267 triệu đô la. Mọi người đều suy đoán xem liệu nó có thể kiếm sống trong năm tới hay không.
Do đó, sự sống sót của Bluebird phụ thuộc vào việc FDA có chấp thuận Beti cel và Eli cel hay không. Sự chấp thuận của cả hai sẽ cho phép Bluebird kiếm tiền không chỉ từ bán hàng thương mại mà còn từ chứng chỉ đánh giá ưu tiên do FDA cấp, thường trị giá khoảng 100 triệu đô la.
Lo ngại về bảo mật
Tuy nhiên, liệu pháp gen của Bluebird có thể không được FDA chấp thuận vì họ đã gặp vấn đề về an toàn trong năm qua.
Vào tháng 2 năm 2021, một thử nghiệm lâm sàng trên tế bào hình liềm đã được thông báo tạm dừng vì hai bệnh nhân được điều trị phát triển bệnh bạch cầu giống như ung thư. Sau đó, FDA đã ngừng thử nghiệm lâm sàng.
Sau đó, công ty phát hiện ra rằng không có mối liên hệ rõ ràng nào giữa các trường hợp mắc bệnh bạch cầu và việc điều trị của họ. Vào tháng 6 năm 2021, FDA đã hủy bỏ việc đình chỉ bắt buộc các thử nghiệm.
Nhưng sau đó vào tháng 8, FDA đã đình chỉ thử nghiệm lâm sàng Eli cel vì Bluebird báo cáo về bệnh ung thư tủy xương với hội chứng rối loạn sinh tủy ở một bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp gen Eli cel. Sau đó, hai bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp gen Eli cel được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy và hội chứng loạn sản tủy (MDS). Hai người trong số họ có liên quan trực tiếp đến việc điều trị, và người còn lại được coi là có khả năng cao liên quan đến việc điều trị.
Lợi ích và rủi ro
Trước thực trạng này, FDA và các chuyên gia tư vấn phải cân nhắc giữa rủi ro an toàn và lợi ích của liệu pháp gen Bluebird.
FDA dường như ủng hộ Beti cel hơn, điều này làm cho Bệnh nhân thalassemia không cần truyền máu thường xuyên, điều này làm giảm tỷ lệ biến chứng liên quan đến truyền máu mãn tính. Mặc dù vậy, FDA đã yêu cầu các chuyên gia tư vấn của họ cân nhắc nguy cơ ung thư của những bệnh nhân được quan sát trong các thử nghiệm liệu pháp Eli cel và liệu pháp hồng cầu hình liềm của Bluebird.
bản tóm tắt
Nếu liệu pháp gen của Bluebird được chấp thuận, Eli cel và Beti cel sẽ trở thành liệu pháp gen bệnh di truyền thứ ba và thứ tư được chấp thuận tại Hoa Kỳ sau Roche's luxturna và Novartis 'zolgensma.
Bất chấp sự bùng nổ đầu tư vào liệu pháp gen, nhiều công ty đang tái cơ cấu hoạt động nghiên cứu, cắt giảm chi phí hoặc sa thải nhân viên trước tình hình suy thoái của thị trường. Vì vậy thị trường đang rất cần một tin tốt để kích thích sự phát triển. Hãy cùng chờ đợi kết quả phê duyệt của FDA